FDA 授予 Capsida CAP
发布日期：2024-11-20 17:13 点击次数：68
瞻望于 2025 年上半年投入临床历练阶段的全资同类创始名目。
Capsida Biotherapeutics（“Capsida”）晓喻，好意思国食物药品监督措置局 (FDA) 已授予 Capsida CAP-002 孤儿药资历 (ODD)。CAP-002 是该公司用于疗养突触素集合卵白 1 (STXBP1) 突变引起的发育性和癫痫性脑病 (DEE) 的朝上经营性基因疗法。
CAP-002 是一种新颖的、创始的 IV 给药基因疗法，使用 Capsida 私有的工程衣壳之一，旨在齐备 STXBP1 卵白的全脑神经元抒发，同期显赫地非靶向肝脏。CAP-002 当今正在进行 IND 撑执经营。
Capsida Biotherapeutics 首席实施官Peter Anastasiou暗示：“FDA 授予孤儿药资历标明，把柄咱们的临床前数据，CAP-002 具有重大的后劲。当今还莫得针对 STXBP1 发育和癫痫性脑病的疾病改良疗法，而 CAP-002 可能是第一个，为受这种毁掉性疾病影响的患者和家庭带来但愿。”
STXBP1 卵白存在于大脑的每个神经元中，对普通的神经传递至关蹙迫。STXBP1 基因突变与难治性癫痫、严重发育迟简陋智商险峻、携带罕见和癫痫暴毙 (SUDEP) 关联。临床前药理学经营也曾证明了通过基因补充不错疗养以至十足改良这种疾病。这些经营标明，转圜这些神经表型依赖于在通盘这个词大脑的神经元中补充 STXBP1，而这种补充水平是野生型血清型（如 AAV9）无法达到的。Capsida 与贝勒医学院神经科学和分子与东说念主类遗传学副解说、凯恩基金会施行室和德克萨斯儿童病院邓肯神经经营所成员Mingshan Xue博士合营，使用私有的小鼠疾病模子进行了这些经营。
Capsida 首席医疗官Swati Tole医学博士暗示：“赢得孤儿药资历使咱们距离蜕变 STXBP1 发育和癫痫性脑病患者生涯的估量打算更近了一步。咱们致力于于于推动 CAP-002，并在 2025 年上半年提交 IND 恳求，并为有高度未悠闲医疗需求的东说念主们提供新式基因疗法。”
FDA 的孤儿药资历认定旨在饱读吹勾引荒漠病疗养药物，荒漠病是指在好意思国影响不到 20 万东说念主的疾病。通过与 FDA 更致密的合营以及可能赢得加速勾引计较的资历，孤儿药资历认定不错裁汰临床勾引旅途。该资历认定还为公司提供了某些克己，包括合乎条款的临床历练的税收抵免、罢黜用户用度以及 FDA 批准后可能享有的七年市集独占权。
对于 STXBP1 发育性癫痫性脑病
据估量，环球每 26,000 名儿童中就有 1 名患有由 STXBP1 突变引起的发育性癫痫性脑病。该病与难治性癫痫发作、严重发育迟简陋智商险峻、携带罕见以及癫痫暴毙 ( SUDEP ) 关联。当今尚无获批的疗养能力。
对于 Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics是一家全面整合的基因疗养公司，领有核心神经系统 ( CNS ) 居品线，包括针对各个年岁段荒漠病和常见病的疾病改良和潜在诊疗疗法。Capsida的静脉 (IV) 给药基因疗法诳骗私有的工程化衣壳，或者将高水平的转导作用律例在所需的组织和细胞中，同期将趋向性律例在非估量打算器官（举例肝脏）中。 Capsida领有三个全资名目，包括一种潜在的创始 STXBP1 发育和癫痫性脑病疗养能力和一种与GBA突变联系的帕金森病疗养能力，这两个名目均处于IND 撑执经营中，并有望在 2025 年上半年投入临床。除了全资名目外，该公司还与AbbVie 、Lilly、 CRISPR Therapeutics成立了灵验的CNS合营伙伴关系，况且AbbVie合营伙伴关系已推广到眼科疾病。Capsida由主要投资者 Versant Ventures 和Westlake Village BioPartners于 2019 年创立，源自加州理工学院神经科学解说Viviana Gradinaru博士施行室的独创性经营。
参考开始：‘FDA Grants Orphan Drug Designation to Capsida Biotherapeutics for Potential Treatment of STXBP1 Developmental and Epileptic Encephalopathy. News release. News provided by Capsida Biotherapeutics,Oct 30, 2024.’
注：本文旨在先容医药健康经营，不作任何用药依据，具体用药指引，请有计划主治医生。
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